Τον Αύγουστο του 2022, τα μέσα ενημέρωσης ανέφεραν το θάνατο παιδιών - πολίτη της Ρωσικής Ομοσπονδίας και της Δημοκρατίας του Καζακστάν. Τα παιδιά ήταν γνωστό ότι έπασχαν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), γι' αυτό έλαβαν θεραπεία με Zolgensma. Μετά τη θεραπεία με αυτό το φάρμακο, τα παιδιά πέθαναν.
Γιατί πέθαναν παιδιά μετά το «πλάνο της ζωής»
Πιο πρόσφατα, τα ρωσικά μέσα ενημέρωσης ανέφεραν ενθαρρυντικά νέα: ένα καινοτόμο φάρμακο ελβετικής παραγωγής για τη θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής ασθένειας, της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, καταγράφηκε στη Ρωσία. Το φάρμακο, το οποίο σήμερα θεωρείται το πιο ακριβό στον κόσμο (μία ένεση κοστίζει περισσότερα από 2 εκατομμύρια δολάρια), χορηγείται μόνο μία φορά και ως εκ τούτου έλαβε το όνομα "shot of life".
Πριν προλάβουν όλοι να χαρούν, τα νέα έγιναν ανησυχητικά: δύο παιδιά στη Ρωσία πέθαναν μετά από θεραπεία και ένας ακόμη θάνατος καταγράφηκε στο Καζακστάν.
Η μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης είναι μια πολύ σπάνια γενετική ασθένεια που εμφανίζεται σε περίπου 1 στα 6-10 χιλιάδες νεογνά, η οποία οδηγεί σε ατροφία του μυϊκού πλαισίου. Με αυτή την ασθένεια, η εργασία πολλών συστημάτων του σώματος διαταράσσεται, ο ασθενής αναπτύσσει προβλήματα με την πέψη, την αναπνοή και το μυοσκελετικό σύστημα. Σε σοβαρές περιπτώσεις, το παιδί δεν ζει έως και 4 χρόνια, κυρίως λόγω ατροφίας των αναπνευστικών μυών.
Ο Sergey Kutsev, επικεφαλής ανεξάρτητος ειδικός στην ιατρική γενετική του Υπουργείου Υγείας της Ρωσικής Ομοσπονδίας, είπε ότι αυτό το φάρμακο χαρακτηρίζεται από ηπατοτοξικότητα και η χορήγησή του συνήθως συνοδεύεται από αύξηση του επιπέδου των ηπατικών ενζύμων - τρανσαμινασών. Γι' αυτό η εισαγωγή του καλύπτεται πάντα από τη χορήγηση κορτικοστεροειδών και συνεχίζεται μέχρι να μειωθούν οι τρανσαμινάσες σε αποδεκτό επίπεδο.
Τα παιδιά είχαν οξεία ηπατική ανεπάρκεια και οι οδηγίες για το Zolgensma ανέφεραν ότι σε αυτή την περίπτωση το φάρμακο δεν πρέπει να χρησιμοποιείται.
Πώς αντιμετωπίζεται η νωτιαία μυϊκή ατροφία;
Για τη θεραπεία της SMA στον κόσμο, χρησιμοποιούνται τρία φάρμακα - το Spinraza (εγγεγραμμένο στη Ρωσία το 2019), το Risdiplam (εγγεγραμμένο στη Ρωσία το 2020) και το Zolgensma. Το Spinraza και το Risdiplam πρέπει να λαμβάνονται εφ' όρου ζωής. Το Zolgensma χορηγείται μόνο μία φορά, τα παιδιά σταματούν να χάνουν τον έλεγχο των μυών, αλλά το φάρμακο δεν μπορεί να αναστρέψει τη βλάβη που έχει ήδη προκληθεί.
Το κόστος του "Zolgensma" - 2,125 εκατομμύρια δολάρια, το φάρμακο θεωρείται το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Το Spinraza κοστίζει 750.000 δολάρια τον πρώτο χρόνο θεραπείας και 375.000 δολάρια τα επόμενα χρόνια. Το κόστος του Risdiplam είναι 340.000 $ ετησίως. Οι ρωσικές αρχές κατέγραψαν το Zolgensma τον Δεκέμβριο του 2021. Το φάρμακο έλαβε έγκριση από την ΕΕ στις αρχές του 2020, γράφει το πρακτορείο.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου